基因疗法是把人体所有细胞的基因都替换成正常基因吗?

来源：学生作业帮编辑：作业帮分类：综合作业时间：2024/10/01 08:37:51

基因疗法是把人体所有细胞的基因都替换成正常基因吗?
如果不是,那么应该怎么操作呢?
如果是基因或染色体的异常增多,可以用基因疗法治疗吗?

现在的基因药物其实没有直接修改人类基因组的,都是导入一些调控因子,进入细胞的调控网络中调节一些关键性信号分子的水平.
基因治疗一般只对个别组织器官的某些发生基因异常的细胞特异性进行.基因药物开发一个很重要的指标就是靶向性/特异性.
因为一些基因只有在特定的细胞中改变其表达才有治疗作用,如果对全身细胞大张旗鼓地给药,一来浪费药物,基因药物都是非常昂贵的,往往一针2000美元以上.二来胡乱修改无关细胞的基因表达会造成很严重的副作用.比如我曾经研究的类风湿性关节炎的基因治疗,需要单独抑制关节处的TNF-a和IL-1等因子的水平,但是如果对全身都进行抑制,就会导致免疫缺乏,以及加大肿瘤风险.
合适的载体和化学修饰能提高基因药物的稳定性,并提供靶向性,这是一个很尖端的课题,目前研究较多的有特定位点的甲基化、硫代、胆固醇修饰,载体有基因工程化的病毒（因为生物安全风险已经少用）、阳离子化壳聚糖载体、C-Agarose、C-Dextran等.
整条染色体的彻底修改目前做不到.但是可以针对上面的一些关键性基因进行调节,在一定程度上争取控制和缓和病情.
ps：纠正一下楼上,基因治疗不是给人打一针对应基因的质粒那么简单,人的细胞不是大肠杆菌,有着复杂的修饰调控系统,大量的水解酶严阵以待.完整基因都是很长的DNA序列,水解酶就专门警戒这些外来DNA,长度稍大一点的就会被盯上,瞬间降解.
恰恰相反,现在最容易解决的却是表达异常增多的情况,目前流行的RNA干扰技术和反义寡核苷酸技术都是是抑制基因表达的.如果要提升一个基因的表达,倒是麻烦一点,常用的办法是抑制某个抑制它的因子,负负得正之下提升其表达.

基因疗法是把人体所有细胞的基因都替换成正常基因吗? DNA解旋酶基因,核糖体蛋白基因是所有活细胞都具有的基因吗科学研究发现人体的P53基因是一种遏制细胞癌化的基因，几乎所有的癌细胞中都有P53基因异常的现象.现在通过动物病毒将正常为什么不是原癌基因和抑癌基因表达使正常细胞变为癌细胞而是他们的突变?乳糖和糖原所有动物细胞都有?详关于遗传基因的问题：1 哪些细胞里带有遗传基因?或者是所有的细胞都带.2 如果是每个细胞都有遗传基因那么每个遗传基因里带所有细胞都含原癌基因和抑癌基因吗? 转基因食品真的能破坏人体正常基因吗? 奢侈基因的简明解释?为什么ATP合成酶基因 DNA解旋酶基因核糖体蛋白基因都不是奢侈基因?选择性表达是要以细胞为区分人体细胞中可能有胰岛素表达基因的是基因治疗就是把缺陷基因诱变成正常基因关于基因工程下列说法正确的是 A 基因治疗就是把缺陷基因诱变成正常基因B 基因诊断的基本原理是DNA分子杂转座子后细胞基因?请问人体细胞转座子后,基因改变了吗?转座后的细胞基因如改变会被人体免疫系统清除吗?